Acadia Pharmaceuticals: EU-Zulassung für Rett-Syndrom-Medikament Trofinetide vorerst abgelehnt

Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD) hat von einem Ausschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine negative Tendenzabstimmung für die Marktzulassung ihres Medikaments Trofinetide gegen das Rett-Syndrom erhalten. Das Unternehmen beabsichtigt, eine erneute Prüfung dieser Entscheidung zu beantragen, während der Aktienkurs von Acadia nach der Nachricht fiel.

EU-Zulassung für Trofinetide vorerst abgelehnt

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD) über eine negative Tendenzabstimmung bezüglich des Zulassungsantrags (MAA) für Trofinetide zur Behandlung des Rett-Syndroms informiert. Diese Entscheidung folgte einer mündlichen Anhörung vor dem CHMP.

Trotz dieser Enttäuschung plant Acadia, nach der formellen Annahme der Stellungnahme eine erneute Prüfung durch den CHMP zu beantragen. Catherine Owen Adams, Chief Executive Officer, äußerte sich dazu: „Obwohl die negative Tendenzabstimmung enttäuschend ist und nicht unseren Erwartungen entspricht, glauben wir, dass die starken Daten, die die Zulassung von Trofinetide für die Behandlung des Rett-Syndroms in den Vereinigten Staaten, Kanada und Israel unterstützten, die bedeutsamen Vorteile belegen, die Trofinetide bieten kann.“

Der Weg zur Re-Evaluation in der EU

Gemäß der EU-Gesetzgebung hat ein Antragsteller das Recht, innerhalb von 15 Kalendertagen nach Erhalt der Stellungnahme eine erneute Prüfung einer CHMP-Meinung zu beantragen. Die Begründung für diesen Antrag muss dann innerhalb von 60 Kalendertagen nach Erhalt der Stellungnahme eingereicht werden.

Der CHMP hat anschließend bis zu 60 Tage Zeit, um seine ursprüngliche Meinung erneut zu prüfen. Frau Adams betonte das Engagement des Unternehmens: „Unser Engagement für die Rett-Syndrom-Gemeinschaft in der EU bleibt bestehen, und wir sind voll und ganz bestrebt, Trofinetide für Einzelpersonen und Familien verfügbar zu machen, die dringend eine neue therapeutische Option benötigen.“

Trofinetide: Bereits in anderen Regionen zugelassen

In den Vereinigten Staaten wurde Daybue (Trofinetide) von Acadia bereits im März 2023 von der FDA für erwachsene und pädiatrische Patienten ab zwei Jahren mit Rett-Syndrom zugelassen. Es ist das erste und einzige Medikament, das für die Behandlung dieser seltenen neurologischen und Entwicklungsstörung zugelassen ist.

Zusätzlich zu den USA ist Trofinetide auch in Kanada und Israel zugelassen. Weltweit werden bereits über 1.000 Patienten aktiv mit dem Medikament behandelt, von neu diagnostizierten Zweijährigen bis zu Erwachsenen. Eine laufende Studie in den USA bestätigt die positiven Ergebnisse aus den klinischen Studien.

Was ist das Rett-Syndrom?

Das Rett-Syndrom ist eine seltene, komplexe neurologische Entwicklungsstörung, die schätzungsweise eines von 10.000 bis 15.000 weiblichen Neugeborenen weltweit betrifft. Es handelt sich um eine genetische Störung, die typischerweise durch eine Mutation im MECP2-Gen verursacht wird.

Kinder mit Rett-Syndrom zeigen in der Regel eine Phase scheinbar normaler Entwicklung bis zum Alter von sechs bis 18 Monaten, gefolgt von einem Rückgang erworbener Fähigkeiten wie Kommunikationsfähigkeit und zielgerichteter Handbewegungen. Danach können eine Plateauphase und im späteren Leben eine Phase der motorischen Verschlechterung auftreten.

Weitere klinische Studien und Aktienreaktion

Neben der Entwicklung von Trofinetide führte Acadia Pharmaceuticals auch die Phase-3-Studie COMPASS PWS durch. Diese untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von intranasalem Carbetocin (ACP-101) bei Patienten mit Hyperphagie im Prader-Willi-Syndrom (PWS).

Die Ergebnisse dieser Studie, die im September 2025 veröffentlicht wurden, zeigten jedoch keine statistisch signifikante Verbesserung gegenüber Placebo. Nach der Nachricht über die negative Tendenzabstimmung in der EU fielen die Aktien von ACADIA Pharmaceuticals am Dienstag um 6,12% auf 24,53 US-Dollar.