OPKO Health Q1 2026: Pipeline-Fortschritte und strategische Neuausrichtung

OPKO Health hat im ersten Quartal 2026 bedeutende Fortschritte bei seinen strategischen Initiativen erzielt, insbesondere in der Entwicklungspipeline von ModeX Therapeutics. Das Unternehmen verzeichnete eine verbesserte operative Leistung und einen reduzierten Nettoverlust, während es gleichzeitig seine Diagnostiksparte neu ausrichtete und das internationale Pharmageschäft stärkte.

OPKO Health: Strategischer Fokus auf Innovation und Pipeline-Fortschritte

OPKO Health (NASDAQ: OPK) hat seine Finanzergebnisse für das erste Quartal 2026 bekannt gegeben und dabei den Fokus auf die Weiterentwicklung seiner ModeX Therapeutics-Pipeline, die Umstrukturierung des Diagnostikgeschäfts und das Wachstum im internationalen Pharmasegment gelegt. Dr. Philip Frost, Chairman und CEO, betonte die "bedeutenden Fortschritte" bei den strategischen Initiativen, insbesondere im Bereich der Produktentwicklung von ModeX.

Das Unternehmen schloss das Quartal mit einem soliden Kassenbestand von über 341 Millionen US-Dollar ab, was die laufenden Betriebsanforderungen und Entwicklungspläne ausreichend finanziert. Zudem wird Kapital an die Aktionäre durch ein Aktienrückkaufprogramm zurückgeführt, für das rund 108 Millionen US-Dollar autorisiert sind.

Starke Entwicklung in der ModeX Therapeutics Pipeline

Die ModeX Therapeutics-Pipeline ist ein zentraler Wachstumstreiber für OPKO Health und umfasst nun fünf klinische Programme in den Bereichen Impfstoffe, Onkologie und Immunologie. Diese Programme haben das Potenzial, "first and best in class" in ihren jeweiligen Therapiegebieten zu sein.

Onkologie-Kandidaten im Fokus

Im Bereich Onkologie wurden mehrere wichtige Meilensteine erreicht:

• MDX2003: Kurz nach Quartalsende wurde der erste Patient in einer Phase-1-Studie zur Bewertung von MDX2003, einem tetraspezifischen T-Zell-Engager, bei Patienten mit rezidivierendem oder refraktärem B-Zell-Lymphom behandelt. Dieses Molekül zielt auf CD19 und CD20 auf B-Zellen sowie CD3 und CD28 auf T-Zellen ab, um die Heterogenität von Tumoren zu adressieren.
• MDX2001: Dieser tetraspezifische T-Zell-Engager für solide Tumore (u.a. Kopf-Hals-, Speiseröhren-, Bauchspeicheldrüsen-, Lungen- und Prostatakrebs) wird in Phase-1-Studien weiterentwickelt. Bisher wurden über 30 Patienten behandelt, wobei Dosisstufen erreicht wurden, die etwa zehnmal höher als die Startdosis sind, bei akzeptabler Sicherheit. Phase-1A-Daten sollen in der zweiten Jahreshälfte 2026 präsentiert werden, Phase-1B wird voraussichtlich später im Jahr beginnen.
• MDX2004: Als multispezifischer Immun-Rejuvenator, der CD3, CD28 und 41BB gleichzeitig aktiviert, ist MDX2004 in Phase 1 zur Dosis-Eskalation bei stark vorbehandelten Krebspatienten. Präklinische Daten zeigten eine Expansion von Stamm-T-Zellen und eine erhöhte T-Zell-Aktivierung. Im März wurden auf dem ESMO Targeted Anti-Cancer Therapies Congress 2026 in Paris Poster zu MDX2004 und MDX2003 vorgestellt.

Die Zusammenarbeit mit Regeneron schreitet ebenfalls gut voran und kombiniert deren Antikörper-Bibliotheken mit der multispezifischen Plattform von ModeX. Diese Partnerschaft könnte Meilensteinzahlungen von über 1 Milliarde US-Dollar sowie zukünftige Lizenzgebühren einbringen.

Impfstoffe und Infektionskrankheiten

OPKO Health macht auch in der Entwicklung von Impfstoffen und Therapien gegen Infektionskrankheiten Fortschritte:

• EBV-Impfstoff: Die Zusammenarbeit mit Merck an einem Impfstoff gegen das Epstein-Barr-Virus (EBV) hat über 200 Probanden in Phase 1 eingeschlossen. Merck wird voraussichtlich bis Ende 2026 die Daten für ein Phase-2-Design vorliegen haben, der Beginn der Phase-2-Studie wird für 2027 erwartet.
• MDX2301 (COVID-19): Das BARDA-finanzierte multispezifische Antikörperprogramm MDX2301 zur Prävention von COVID-19 bei Hochrisikopopulationen hat die erste Dosiskohorte in der Phase-1-Studie abgeschlossen. MDX2301 ist ein tetravalenter bispezifischer Antikörper, der alle bekannten SARS-CoV-2-Varianten neutralisiert und das Potenzial hat, die Resistenzentwicklung zu verzögern. BARDA hat seit Beginn dieser Programme über 100 Millionen US-Dollar zugesagt.
• Multispezifisches Influenza-Programm: Auch dieses Programm wird von BARDA unterstützt und zielt auf konservierte Regionen von Hämagglutinin ab, um eine breite Abdeckung über Influenza-A- und B-Stämme hinweg zu ermöglichen.

Innovative in vivo CAR T-Plattform

OPKO Health entwickelt zudem eine multimodale in vivo CAR T- und Gen-Delivery-Plattform, die sich von traditionellen ex vivo CAR T-Ansätzen differenziert. Diese Plattform kombiniert multispezifische Technologie mit proprietären in vivo CAR-Technologien, um MRNA- oder DNA-Payloads direkt an spezifische Immunzell-Subtypen zu liefern. Präklinische Daten in humanisierten Mäusen und nicht-humanen Primaten zeigten eine Proof-of-Concept für die in vivo CAR T-Generierung bei deutlich niedrigeren Dosen als bei Konkurrenzplattformen. Der Eintritt in die Klinik für das führende CD19-gerichtete in vivo CAR T-Programm wird bis Ende 2026 oder Anfang 2027 erwartet.

Fortschritte in Endokrinologie und Metabolismus

Im Bereich der Endokrinologie und des Metabolismus treibt OPKO Health die Entwicklung von UBCO.ADA 006 voran, einer subkutanen Injektionsformulierung zur Behandlung von MASH. Eine Phase-1/2a-Studie ist geplant, mit Datenerwartung in der zweiten Jahreshälfte 2027.

Die Partnerschaft mit Entera Bio wurde erweitert und umfasst nun ein drittes gemeinsames Programm für langwirksame PTH-Tabletten zur Behandlung von Hypoparathyreoidismus. OPKO und Entera halten jeweils 50% der Eigentumsanteile an diesem Programm und teilen sich die Entwicklungskosten. Eine IND-Einreichung wird für später in diesem Jahr angestrebt.

Internationales Pharmageschäft wächst, Diagnostik neu ausgerichtet

Internationales Pharmageschäft

Die internationalen Pharmaaktivitäten von OPKO Health verzeichneten im ersten Quartal 2026 ein solides Wachstum. Die weltweiten Pharma-Produktverkäufe stiegen im Vergleich zum Vorjahr um etwa 9% auf 38 Millionen US-Dollar, angetrieben durch günstige Nachfragetrends und positive Währungseffekte. Die Zusammenarbeit mit Pfizer zur globalen Kommerzialisierung des langwirksamen Wachstumshormonprodukts enGENE zeigt weiterhin ein konsistentes Wachstum, mit einem Pfizer-Gewinnanteil von 6,4 Millionen US-Dollar, einem Anstieg von 42% gegenüber dem Vorjahr. Rayaldee trug im ersten Quartal 2026 und 2025 jeweils 6,3 Millionen US-Dollar bei, was auf verbesserte Brutto-Netto-Ergebnisse zurückzuführen ist.

Neuausrichtung des Diagnostikgeschäfts

Nach dem Verkauf der Onkologie-Assets von BioReference an LabCorp im September 2025 hat OPKO sein Diagnostikgeschäft neu ausgerichtet. Der Fokus liegt nun auf regionalen klinischen Laborbetrieben in New York und New Jersey, dem Geschäftsbereich für Korrekturgesundheit und dem nationalen Spezialtest-Franchise für Urologie, das durch den proprietären 4Kscore-Test verankert ist.

Das Unternehmen hat seine Infrastruktur und Kostenbasis gestrafft, einschließlich einer zusätzlichen Reduzierung der Mitarbeiterzahl um 4% im Diagnostikbereich im ersten Quartal. Dies führte zu einer Volumensteigerung von über 3% bei den täglichen Proben im Vergleich zum Vorquartal und einer Verbesserung der Margen. Ziel ist es, bis Mitte des Jahres die Gewinnschwelle in diesem Segment zu erreichen (gemessen am Betriebsergebnis vor nicht-cash-wirksamen Aufwendungen). Der 4Kscore-Test trug im ersten Quartal 2026 6,5 Millionen US-Dollar zum Umsatz bei. Eine kürzliche Aktualisierung der Kennzeichnung, die die Anforderung einer digitalen rektalen Untersuchung (DRE) entfernt, soll die Akzeptanz über Urologen hinaus in die primäre Versorgung erweitern. Für die 4Kscore-Volumina wird ein zweistelliges Wachstum in diesem Jahr erwartet.

Finanzielle Ergebnisse des ersten Quartals 2026

Adam Logel, CFO von OPKO, präsentierte die Finanzergebnisse:

• Gesamtumsatz: Der Gesamtumsatz für das erste Quartal 2026 belief sich auf 124,2 Millionen US-Dollar, ein Rückgang gegenüber 149,9 Millionen US-Dollar im ersten Quartal 2025. Dieser Rückgang war hauptsächlich auf die Veräußerung des Onkologiegeschäfts zurückzuführen.
• Konsolidierter Betriebsverlust: Der konsolidierte Betriebsverlust verbesserte sich von 67,2 Millionen US-Dollar im ersten Quartal 2025 auf 51 Millionen US-Dollar im ersten Quartal 2026.
• Nettoverlust: Der Nettoverlust verringerte sich von 67,6 Millionen US-Dollar (0,10 US-Dollar pro Aktie) im ersten Quartal 2025 auf 54,8 Millionen US-Dollar (0,07 US-Dollar pro Aktie) im ersten Quartal 2026.
• Diagnostik-Segment: Der Umsatz betrug 72,2 Millionen US-Dollar, der Betriebsverlust 13 Millionen US-Dollar (Q1 2025: 23,9 Millionen US-Dollar).
• Pharma-Segment: Der Umsatz betrug 52 Millionen US-Dollar, der Betriebsverlust 30 Millionen US-Dollar (Q1 2025: 34,8 Millionen US-Dollar).
• Forschung und Entwicklung (F&E): Die F&E-Ausgaben beliefen sich auf 28,8 Millionen US-Dollar, leicht unter den 30,2 Millionen US-Dollar des Vorjahresquartals.

Ausblick für das zweite Quartal 2026

Für das zweite Quartal 2026 erwartet OPKO Health einen Gesamtumsatz zwischen 127 und 132 Millionen US-Dollar. Der Umsatz aus Dienstleistungen wird voraussichtlich 72 bis 76 Millionen US-Dollar betragen, während der Umsatz aus Pharmazeutika zwischen 38 und 42 Millionen US-Dollar liegen soll. Die Einnahmen aus IP und sonstigen Quellen werden auf 15 bis 19 Millionen US-Dollar geschätzt, einschließlich eines Pfizer-Gewinnanteils von 6 bis 8 Millionen US-Dollar.

Die Gesamtkosten und -ausgaben werden voraussichtlich zwischen 180 und 190 Millionen US-Dollar liegen, wobei F&E-Ausgaben von 32 bis 38 Millionen US-Dollar erwartet werden, die teilweise durch BARDA-Finanzierungen in Höhe von 5 bis 7 Millionen US-Dollar ausgeglichen werden. Die Prognose für das Gesamtjahr wurde bestätigt.