Sarepta: Elevidys zeigt 3-Jahres-Erfolg bei Duchenne-Muskeldystrophie

Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT) hat am Montag, den 26. Januar 2026, vielversprechende Dreijahresergebnisse aus der Phase-3-Studie EMBARK für seine Gentherapie Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt gegeben. Diese positiven Daten unterstreichen die dauerhafte Wirksamkeit des Medikaments und führten zu einer positiven Reaktion des Aktienmarktes.

Positive Dreijahresergebnisse für Elevidys in der EMBARK-Studie

Sarepta Therapeutics veröffentlichte die Topline-Dreijahresergebnisse von Patienten, die in Teil 1 der EMBARK-Studie (SRP-9001-301) behandelt wurden. Die globale, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie evaluierte Elevidys bei gehfähigen Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die zum Zeitpunkt der Behandlung vier bis sieben Jahre alt waren und zum Zeitpunkt der letzten Bewertung im Durchschnitt über neun Jahre alt waren.

Drei Jahre nach der Behandlung zeigten die mit Elevidys behandelten Patienten eine statistisch signifikante, klinisch bedeutsame und dauerhafte Wirksamkeit über alle wichtigen motorischen Funktionsmaße hinweg. Dazu gehören der North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Rise (TTR) und der 10-Meter-Geh-/Lauf-Test (10MWR), verglichen mit einer vordefinierten, propensity-gewichteten, unbehandelten externen Kontrollgruppe.

Signifikante Verlangsamung des Krankheitsverlaufs

Die mittlere NSAA-Punktzahl blieb in der Elevidys-Gruppe (n=52) im dritten Jahr über dem Ausgangswert, während die externe Kontrollgruppe (n=73) den erwarteten altersbedingten Rückgang unter ihren Ausgangswert zeigte. Die Elevidys-Gruppe zeigte eine Verbesserung von +4,39 Punkten beim NSAA (p=0,0002).

Die Gentherapie Elevidys demonstrierte eine 73%ige Verlangsamung des Krankheitsverlaufs, gemessen am TTR (-6,05 Sekunden Verbesserung, p<0,0001), und eine 70%ige Verlangsamung, gemessen am 10MWR (-2,70 Sekunden Verbesserung, p=0,0039), im Vergleich zur externen Kontrollgruppe. Patienten, die in Teil 1 mit Elevidys behandelt wurden, behielten drei Jahre nach der Behandlung ein signifikant höheres Niveau der motorischen Funktion bei.

Es wurden keine neuen behandlungsbedingten Sicherheitssignale beobachtet, was mit dem bisherigen Sicherheitsprofil von Elevidys bei gehfähigen Patienten übereinstimmt. Die Analyse der Dreijahresdaten ist noch nicht abgeschlossen und umfasst auch funktionelle Ergebnisse von Crossover-behandelten Patienten zwei Jahre nach der Behandlung.

Elevidys: Die einzige zugelassene Gentherapie für Duchenne

Elevidys ist die einzige zugelassene Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie. Bislang wurde das Medikament weltweit über 1.200 Patienten in klinischen und realen Umgebungen verabreicht.

Gemäß einer aktualisierten FDA-Zulassung vom November 2025 ist Elevidys für gehfähige Personen ab vier Jahren verfügbar.

Zusammenarbeit mit Roche und erweiterte Studien

Sarepta arbeitet im Rahmen einer 2019 unterzeichneten Kooperationsvereinbarung mit Roche Holdings AG (OTC:RHHBY) zusammen. Ziel dieser Partnerschaft ist es, die Zukunft für die Duchenne-Gemeinschaft zu gestalten und den Betroffenen zu ermöglichen, ihre Muskelfunktion zu erhalten und zu schützen.

Sarepta ist für die US-Zulassung, Herstellung und Kommerzialisierung von Elevidys zuständig. Roche verwaltet die weltweiten Zulassungen und den Vertrieb außerhalb der USA, wobei Chugai Pharmaceuticals die Kommerzialisierung in Japan leitet. Im November 2025 genehmigte die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Dosierung in Sareptas Kohorte 8 der ENDEAVOR-Studie (9001-103). Der Zweck dieser Kohorte ist die Bewertung eines verbesserten immunsuppressiven Regimes als Teil der Behandlung mit Elevidys für nicht-gehfähige Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie.

Finanzielle Performance und Aktienreaktion

Anfang Januar meldete Sarepta einen vorläufigen Produktumsatz von 369,6 Millionen US-Dollar für das vierte Quartal 2025 und 1,86 Milliarden US-Dollar für das Gesamtjahr 2025. Der Nettoproduktumsatz für Elevidys erreichte im vierten Quartal 2025 110,4 Millionen US-Dollar und im Gesamtjahr 2025 898,7 Millionen US-Dollar.

Die Veröffentlichung der positiven Studienergebnisse führte zu einer deutlichen Reaktion am Markt. Die Aktien von Sarepta Therapeutics (SRPT) stiegen am Montag im vorbörslichen Handel um 5,06% auf 22,20 US-Dollar, basierend auf Daten von Benzinga Pro. Sarepta hatte bereits am 23. Januar 2026 angekündigt, am 26. Januar 2026 einen Webcast und eine Telefonkonferenz zu den Dreijahresergebnissen der EMBARK-Studie abzuhalten. Zuvor präsentierte das Management des Unternehmens am 12. Januar 2026 auf der 44. Annual J.P. Morgan Healthcare Conference.