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    Galafold

    FOLD
    NASDAQ
    Gesundheitswesen
    📍 Princeton, New Jersey, Vereinigte Staaten
    Gegründet 2002

    Amicus Therapeutics ist ein patientenorientiertes, globales Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung neuartiger, qualitativ hochwertiger Medikamente für Menschen mit seltenen Krankheiten, insbesondere lysosomalen Speicherkrankheiten, konzentriert. Das Unternehmen ist darauf spezialisiert, Therapien für seltene genetische Krankheiten zu entwickeln, die auf Enzymersatz- und Gentherapien basieren. Amicus Therapeutics wird voraussichtlich im zweiten Quartal 2026 von BioMarin Pharmaceutical Inc. für rund 4,8 Milliarden US-Dollar übernommen.

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    Geschäftsmodell

    Das Geschäftsmodell von Amicus Therapeutics konzentriert sich auf Forschung und Entwicklung, strategische Partnerschaften, regulatorische Strategie, Kommerzialisierung und einen patientenzentrierten Ansatz für seltene genetische Krankheiten. Das Unternehmen nutzt ein Direktvertriebsmodell, um Ärzte und Spezialisten für seine Orphan Drugs zu erreichen.

    Hauptprodukte

    Galafold (Migalastat) zur Behandlung der Fabry-Krankheit und Pombiliti (Cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda (Miglustat) zur Behandlung der Pompe-Krankheit.

    Marktposition

    Amicus Therapeutics ist ein wichtiger Akteur in der Biotechnologiebranche, der sich auf innovative Therapien für seltene Krankheiten spezialisiert hat. Galafold ist das erste und einzige orale Medikament für die Fabry-Krankheit. Ende 2024 wurden etwa 2.730 Patienten mit Fabry-Krankheit mit Galafold behandelt. Die bevorstehende Übernahme durch BioMarin Pharmaceutical wird voraussichtlich die Reichweite der Medikamente von Amicus erweitern.

    Finanzielle Highlights

    Der Gesamtumsatz für das Jahr 2024 betrug 528,3 Millionen US-Dollar, was einem Wachstum von 32 % gegenüber dem Vorjahr entspricht. Im dritten Quartal 2025 erzielte das Unternehmen einen Gesamtumsatz von 169,1 Millionen US-Dollar, was einem operativen Wachstum von 17 % bei konstanten Wechselkursen entspricht. Das GAAP-Nettoeinkommen im dritten Quartal 2025 belief sich auf 17,3 Millionen US-Dollar. Die Bruttogewinnmargen des Unternehmens liegen bei 89,77 %. Die Marktkapitalisierung betrug zum 29. Dezember 2025 etwa 4,4 Milliarden US-Dollar.

    Aktuelle Entwicklungen

    Am 19. Dezember 2025 gab BioMarin Pharmaceutical Inc. eine endgültige Vereinbarung zur Übernahme von Amicus Therapeutics für rund 4,8 Milliarden US-Dollar in einer reinen Barzahlung bekannt. Die Transaktion, die von den Verwaltungsräten beider Unternehmen einstimmig genehmigt wurde, wird voraussichtlich im zweiten Quartal 2026 abgeschlossen.

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