Unternehmensprofile

Unternehmensregister

Detaillierte Profile von Unternehmen aus der Finanzwelt

Opfolda

FOLD

NASDAQ

Gesundheitswesen

📍 Princeton, New Jersey, USA

Gegründet 2002

Amicus Therapeutics, Inc. ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung neuartiger, hochwertiger Medikamente für Menschen mit seltenen Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen ist spezialisiert auf lysosomale Speicherkrankheiten und hat sich zum Ziel gesetzt, bahnbrechende Therapien für Patienten weltweit anzubieten.

Weitere Details anzeigen

Geschäftsmodell

Amicus Therapeutics konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung von Medikamenten für seltene Krankheiten, insbesondere lysosomale Speicherkrankheiten. Das Geschäftsmodell umfasst die Entwicklung innovativer Therapien, wie die Zweikomponententherapie Pombiliti + Opfolda, bei der Opfolda als Enzymstabilisator die Wirksamkeit des Enzyms im Blutkreislauf erhöht. Das Unternehmen strebt an, durch seine einzigartigen Fähigkeiten und die Erschließung unterversorgter Patientenpopulationen in den Märkten für Fabry- und Pompe-Krankheiten ein führendes Unternehmen für seltene Krankheiten zu werden.

Hauptprodukte

* **Pombiliti® (Cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda® (Miglustat)**: Eine Zweikomponententherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die auf ihre aktuelle Enzymersatztherapie (ERT) nicht ansprechen. Opfolda (Miglustat) ist ein Enzymstabilisator, der die Inaktivierung von Cipaglucosidase alfa-atga im Blut reduzieren soll. * **Galafold® (Migalastat)**: Ein oral verabreichtes Präzisionsmedikament zur Behandlung von Erwachsenen mit Fabry-Krankheit, die eine bestätigte Diagnose und eine geeignete Alpha-Galactosidase-Genvariante aufweisen. * **DMX-200**: Ein potenzielles "First-in-Class"-Kleinmolekül in Phase 3 der Entwicklung für die seltene Nierenerkrankung fokale segmentale Glomerulosklerose (FSGS).

Marktposition

Amicus Therapeutics ist ein führendes, auf seltene Krankheiten spezialisiertes Biotechnologieunternehmen. Mit Pombiliti + Opfolda bietet es eine neue Therapieoption für die Pompe-Krankheit an, die sich von bestehenden Behandlungen wie Sanofis Nexviazyme und Myozyme abhebt. Galafold hat eine starke Marktposition bei der Fabry-Krankheit mit hohen Adhärenzraten und einem erheblichen Umsatzpotenzial.

Finanzielle Highlights

Im zweiten Quartal 2025 erzielte Amicus Therapeutics einen Gesamtumsatz von 154,7 Millionen US-Dollar. Der Umsatz von Galafold belief sich im zweiten Quartal 2025 auf 128,9 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 12 % bei konstanten Wechselkursen entspricht. Die Einnahmen aus Pombiliti + Opfolda stiegen im gleichen Zeitraum um 58 % bei konstanten Wechselkursen auf 25,8 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen strebt bis 2028 einen Gesamtumsatz von über 1 Milliarde US-Dollar für Galafold und Pombiliti/Opfolda zusammen an. Amicus Therapeutics erreichte im vierten Quartal 2023 die Non-GAAP-Profitabilität und erwartet diese für das gesamte Jahr 2024.

Aktuelle Entwicklungen

Amicus Therapeutics erhielt am 28. September 2023 die FDA-Zulassung für Pombiliti + Opfolda zur Behandlung der spät einsetzenden Pompe-Krankheit. Am 25. Juni 2025 wurde Pombiliti + Opfolda auch in Japan zugelassen. Im September 2025 wurden neue 4-Jahres-Daten für Pombiliti + Opfolda vorgestellt, die anhaltende Verbesserungen der Muskelfunktion, -stärke und Biomarker zeigten. BioMarin Pharmaceutical hat die Übernahme von Amicus Therapeutics für 4,8 Milliarden US-Dollar angekündigt, wobei die Transaktion voraussichtlich im zweiten Quartal 2026 abgeschlossen wird.

1 Artikel

Investieren lernen

Scaling Up Skalieren auch Sie!

Verne Harnish

Weshalb es einige Unternehmen packen… und warum andere stranden

Bei Amazon ansehen

Der reichste Mann von Babylon

George S. Clason

Erfolgsgeheimnisse der Antike - Der erste Schritt in die finanzielle Freiheit

Bei Amazon ansehen

Der Weg zur finanziellen Freiheit

Bodo Schäfer

Die erste Million

Bei Amazon ansehen

The Lean Startup

Eric Ries

Schnell, risikolos und erfolgreich Unternehmen gründen

Bei Amazon ansehen

Intelligent investieren

Benjamin Graham

Das Standardwerk des Value Investing

Bei Amazon ansehen

Die Kunst des klaren Denkens

Rolf Dobelli

52 Denkfehler, die Sie besser anderen überlassen

Bei Amazon ansehen

Think and Grow Rich

Napoleon Hill

Es ist an der Zeit, sich nicht mehr zu fragen, was Erfolg ausmacht – sondern es zu wissen

Bei Amazon ansehen

Rich Dad Poor Dad

Robert T. Kiyosaki

Was die Reichen ihren Kindern über Geld beibringen

Bei Amazon ansehen

Der Blaue Ozean als Strategie

W. Chan Kim

Wie man neue Märkte schafft, wo es keine Konkurrenz gibt

Bei Amazon ansehen

Think and Grow Rich

Napoleon Hill

Die 13 Erfolgsgesetze

Bei Amazon ansehen

Der entspannte Weg zum Reichtum

Susan Levermann

Mit Aktien sicher zum Ziel

Bei Amazon ansehen

Ein Hund namens Money

Bodo Schäfer

Spielerisch zu Erfolg und Wohlstand

Bei Amazon ansehen

Als Amazon-Partner verdienen wir an qualifizierten Verkäufen

Rechtlicher Hinweis

Die auf dieser Website bereitgestellten Informationen dienen ausschließlich zu Bildungs- und Informationszwecken. Sie stellen KEINE Finanzberatung, KEINE Anlageberatung gemäß § 63 WpHG und KEINE Empfehlung zum Kauf oder Verkauf von Wertpapieren dar.

Unsere Inhalte werden automatisiert erstellt und können Fehler, Ungenauigkeiten oder veraltete Informationen enthalten. Eine Gewähr für Vollständigkeit, Richtigkeit oder Aktualität wird nicht übernommen.

Wir sind ein Nachrichten-Aggregator und Bildungsressource – kein Finanzdienstleister. Bei finanziellen Entscheidungen konsultieren Sie bitte qualifizierte Finanzberater. Jede Anlageentscheidung erfolgt ausschließlich auf eigenes Risiko.

Affiliate-Hinweis

Als Amazon-Partner verdienen wir an qualifizierten Verkäufen. Wenn Sie auf einen Affiliate-Link klicken und über diesen Link einkaufen, erhalten wir eine Provision. Der Preis ändert sich für Sie nicht.