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Pombiliti

FOLD

NASDAQ

Gesundheitswesen

📍 Princeton, New Jersey, USA

Gegründet 1991

Amicus Therapeutics ist ein globales, patientenorientiertes Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung neuartiger, hochwertiger Medikamente für Menschen mit seltenen Krankheiten konzentriert. Das Unternehmen ist spezialisiert auf lysosomale Speicherkrankheiten (LSDs), seltene genetische Erkrankungen, bei denen Enzyme nicht richtig funktionieren, was zu einer toxischen Ansammlung von Abfallstoffen in den Zellen führt. Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) in Kombination mit Opfolda (Miglustat) ist eine ihrer Schlüsseltherapien für die spät einsetzende Pompe-Krankheit.

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Geschäftsmodell

Amicus Therapeutics konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Medikamente für seltene Krankheiten, insbesondere lysosomale Speicherkrankheiten. Das Geschäftsmodell umfasst die Forschung und Entwicklung von Therapien, die klinische Erprobung und die anschließende weltweite Vermarktung der zugelassenen Produkte.

Hauptprodukte

Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) + Opfolda (Miglustat): Eine Zweikomponenten-Therapie für Erwachsene mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die auf ihrer aktuellen Enzymersatztherapie (ERT) keine Besserung erfahren. Galafold (Migalastat): Eine orale Behandlung für die Fabry-Krankheit. DMX-200: Ein in Phase 3 befindliches Programm für eine seltene Nierenerkrankung (durch In-Lizenzierung erworben).

Marktposition

Pombiliti + Opfolda ist eine einzigartige Zweikomponenten-Therapie für die spät einsetzende Pompe-Krankheit und wurde in mehreren Regionen zugelassen, darunter den USA, der EU, Großbritannien, Kanada, Australien, der Schweiz und Japan. Die Therapie wurde 2024 mit dem Prix Galien U.K. Award als bestes pharmazeutisches Produkt ausgezeichnet.

Finanzielle Highlights

Im ersten Quartal 2024 erzielte Amicus Therapeutics einen Gesamtumsatz von 110,4 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 28 % gegenüber dem Vorjahr entspricht. Die Nettoverkäufe von Pombiliti + Opfolda beliefen sich in diesem Zeitraum auf 11,0 Millionen US-Dollar. Im zweiten Quartal 2024 stieg der Gesamtumsatz auf 126,7 Millionen US-Dollar (plus 34 % gegenüber dem Vorjahr), wobei die Nettoverkäufe von Pombiliti + Opfolda 15,9 Millionen US-Dollar erreichten, ein Anstieg von 44 % gegenüber dem ersten Quartal 2024. Das Unternehmen erwartet für das Gesamtjahr eine Non-GAAP-Profitabilität.

Aktuelle Entwicklungen

Im Juni 2025 wurde Pombiliti + Opfolda in Japan zugelassen. Neue 4-Jahres-Daten für Pombiliti + Opfolda wurden im September 2025 auf dem ICIEM vorgestellt, die anhaltende Verbesserungen und Stabilität bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit zeigten. Im Juni 2024 erhielt Pombiliti + Opfolda den Prix Galien U.K. Award für das beste pharmazeutische Produkt. Die US-amerikanische FDA erteilte die Zulassung für Pombiliti + Opfolda im September 2023. Im Mai 2025 lizenzierte Amicus Therapeutics exklusive Rechte für die US-Kommerzialisierung des Phase-3-Programms DMX-200 für eine seltene Nierenerkrankung. BioMarin Pharmaceutical Inc. plant die Übernahme von Amicus Therapeutics, Inc. zu einem Preis von 14,50 US-Dollar pro Aktie, wobei die Transaktion voraussichtlich im zweiten Quartal 2026 abgeschlossen wird.

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