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Voxzogo

BMRN

NASDAQ

Pharmazeutische Präparate

📍 San Rafael, Kalifornien, Vereinigte Staaten

Gegründet 1997

BioMarin Pharmaceutical Inc. ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung innovativer Therapien für Patienten mit schwerwiegenden und lebensbedrohlichen seltenen genetischen Krankheiten konzentriert. Das Portfolio umfasst kommerzialisierte Produkte sowie eine Pipeline klinischer und präklinischer Kandidaten. Voxzogo (Vosoritid) ist ein Schlüsselprodukt des Unternehmens, das zur Steigerung des linearen Wachstums bei Kindern mit Achondroplasie eingesetzt wird.

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Geschäftsmodell

BioMarin entwickelt und kommerzialisiert zielgerichtete Therapien, die die Ursache genetischer Erkrankungen angehen, wobei der Fokus auf seltenen Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf liegt. Das Unternehmen nutzt genetische Entdeckungen und bewährte Entwicklungs- und Kommerzialisierungsfähigkeiten.

Hauptprodukte

Voxzogo (Vosoritid) zur Behandlung von Achondroplasie und anderen Skeletterkrankungen, Enzymtherapien (wie Aldurazyme, Vimizim, Naglazyme, Brineura, Palynziq) und Roctavian (Gentherapie für schwere Hämophilie A), dessen Veräußerung geplant ist.

Marktposition

Voxzogo ist die erste und einzige von der FDA zugelassene zielgerichtete Therapie zur Behandlung von Achondroplasie, die von Geburt an bis zum Verschluss der Wachstumsfugen indiziert ist. BioMarin strebt die Erweiterung der Indikationen von Voxzogo an, um einen größeren adressierbaren Markt zu erreichen. Das Unternehmen sieht sich jedoch einem aufkommenden Wettbewerb für Voxzogo gegenüber.

Finanzielle Highlights

Im ersten Quartal 2025 erzielte BioMarin einen Gesamtumsatz von 745 Millionen US-Dollar, was einem Anstieg von 15 % gegenüber dem Vorjahr entspricht. Die Voxzogo-Umsätze beliefen sich im ersten Quartal 2025 auf 214 Millionen US-Dollar, ein Anstieg von 40 % gegenüber dem Vorjahr. Die Prognose für den Voxzogo-Umsatz für das Gesamtjahr 2025 liegt zwischen 900 und 950 Millionen US-Dollar. Im vierten Quartal 2023 betrug der Gesamtumsatz 646 Millionen US-Dollar, ein Anstieg von 20 % gegenüber dem Vorjahr. Die Voxzogo-Umsätze im vierten Quartal 2023 stiegen um 118 % gegenüber dem Vorquartal auf 146 Millionen US-Dollar. Für das Gesamtjahr 2024 wird ein Gesamtumsatz zwischen 2,7 und 2,8 Milliarden US-Dollar prognostiziert. Das Unternehmen strebt einen Umsatz von 4 Milliarden US-Dollar bis 2027 an.

Aktuelle Entwicklungen

Im Mai 2025 präsentierte BioMarin neue Daten für Voxzogo bei Achondroplasie und anderen Skeletterkrankungen, die anhaltende Zuwächse der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit und einen potenziellen Endgrößengewinn zeigten. Im April 2025 schloss das Unternehmen die Patientenrekrutierung für die zulassungsrelevante Phase-3-Studie für Voxzogo bei Hypochondroplasie ab, wobei Topline-Daten für 2026 und eine potenzielle Markteinführung im Jahr 2027 erwartet werden. Südkorea erteilte im Dezember 2024 die Zulassung für Voxzogo zur Behandlung pädiatrischer Achondroplasie. Im Oktober 2023 erweiterte die US-amerikanische FDA die Zulassung von Voxzogo auf Kinder aller Altersgruppen mit Achondroplasie und offenen Wachstumsfugen. BioMarin entwickelt zudem einen langwirksamen CNP-Analog der nächsten Generation (BMN 333) als potenziellen Nachfolger von Voxzogo. Das Unternehmen prüft die Veräußerung von Roctavian.

1 Artikel

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